Редактирование генов: как это поможет победить ВИЧ и стать "универсальным солдатом"

Всего через какой-то десяток лет ВИЧ и рак могут перестать быть смертельным приговором, а вопрос, как обеспечить себя продовольствием, больше не будет стоять даже перед жителями Сахары. Благодаря редактированию генома такие прогнозы уже сейчас совсем не кажутся несбыточными мечтами. Но какова у этой медали обратная сторона?

Спейсеры в кассетах

Как ни парадоксально это прозвучит, но радужными перспективами человечество обязано бактериям. Ещё в середине 1980-х годов японские учёные, исследуя кишечную палочку, обнаружили в её геноме повторяющиеся последовательности, разделённые уникальными участками – спейсерами. Позднее такие «кассеты» найдут у большого числа бактерий и архей и назовут CRISPR – «короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами».

В XX веке выяснить роль таких участков исследователям не удалось. Лишь со временем – в начале 2000-х – стало понятно, что CRISPR – не что иное, как иммунная система, защищающая микроорганизмы от вирусов. Схематически принцип её работы можно описать следующим образом: при обнаружении микроба, ассоциированные с кассетами белки Cas разрезают чужеродную ДНК, чем предотвращают инфекцию. При этом когда бактерия, сталкиваясь с вирусом, начинает дробить различные участки ДНК как из своего, так и из чужого генома, вставляя их затем в CRISPR-кассету. Один из образовавшихся кусков в итоге помогает побороть микроб. После этого он остаётся в CRISPR и передаётся потомкам бактерии.

Белок Cas оказался очень точным молекулярным «скальпелем», который позволяет исправить затронутую болезненной мутацией генетическую информацию. И естественно, у учёных сразу же возникло желание применить его на благо человечества. Известно, что первую попытку исправить геном человека в 2015 году предприняли китайские исследователи. Они ввели белок и РНК-гид в яйцеклетку с геном, вызывающим болезнь крови бета-талассемии. В результате эксперимента мутация была исправлена в 5-10 процентах эмбрионов.

А через год – в феврале 2016-м – правительство Великобритании разрешило учёным изменять ДНК человеческих яйцеклеток с помощью CRISPR в исследовательских целях.

Редактура вместо трансплантации

Уже в апреле ученые заявили, что им удалось изменить гены зародышей таким образом, что они стали неуязвимы для ВИЧ. Оказалось также, что систему можно использовать для борьбы с раком и моногенными генетическими заболеваниями, например гемофилией и муковисцидозом. Теперь для того, чтобы вылечить ту же лейкемию, больше не нужно искать донора костного мозга. Достаточно взять образцы ткани органа, избавить стволовые клетки от мутации и пересадить их обратно.

Чуть сложнее ситуация с болезнями, которые возникают в результате взаимодействия различных генов. По всей видимости, для их лечения одной помощью CRISPR обойтись не удастся и придётся искать комплексные подходы.

«В течение следующего десятилетия редактирование генов может помочь человечеству преодолеть некоторые из самых больших и самых стойких проблем глобального здравоохранения и развития», — уверена магистр Принстонского университета Кейт Шарле.

Курицам и пшенице – выносливость

Помимо здравоохранения и медицины генная инженерия сегодня активно используется в земледелии и скотоводстве. Речь не о создании генно-модифицированных растений и животных, а об исследованиях, позволяющих сделать их более выносливыми, плодовитыми и питательными.

Повышение производительности в сельском хозяйстве и животноводстве действительно имеет огромное значение для борьбы с нищетой и голодом в мире. Редактирование генов с целью сделать урожай более обильным может стать спасением в огромных масштабах. И технология уже сейчас показывает результаты, привлекая государственные и частные инвестиции.

Боязнь сверхчеловека

Однако у редактирования генома, при всей привлекательности этой технологии, нашлось немало противников. Часть из них указывает на наличие морально-этических проблем, связанных с изменением человеческого ДНК. Протесты научного сообщества и общества в целом, в частности, вызвали эксперименты китайских исследователей с эмбрионами. Как отметил член-корреспондент РАН, представитель России в Комитете Совета Европы по биоэтике Борис Юдин, возникшие в результате дискуссии высветили две группы этических проблем, которые преследуют учёных её с 90-х годов XX века, когда обсуждались попытки клонирования человека. Первая группа связана с вопросом эффективности технологий – не приведёт ли их использование к катастрофическим для испытуемых, в том числе летальным последствиям. При этом, по словам Юдина, со временем эти проблемы будут решены.

Однако вторая группа трудностей более сложна: если технологии изменения генома в итоге приведут к успеху – вплоть до создания человека без генетических изъянов, то каким статусом будет обладать «отредактированный» индивид?

В настоящее время ответить на этот вопрос не представляется возможным, поэтому ряд стран идёт в противоположном от Китая и Великобритании направлении, отказываясь от экспериментов с эмбрионами. Так, в частности, поступили в США, где директор Национальных институтов здравоохранения США Френсис Коллинз открыто объявил, что изменение яйцеклеток – черта, которую не стоит переходить, и поэтому соответствующие работы американскими властями финансироваться не будут. Аналогичной точки зрения придерживаются и в Совете Европы, в основополагающих документах которого содержатся положения о запрете создания эмбрионов человека в исследовательских целях.

Вместе с тем есть и более радикальные позиции. Например, директор Национальной разведки США Джеймс Клэппер в феврале 2016 года и вовсе поставил редактирование генома человека в один ряд с оружием массового уничтожения.

«Учитывая широкое распространение, низкую стоимость и ускоренный темп разработки этой технологии двойного назначения, её намеренное или случайное нецелевое использование может привести к серьёзным последствиям для экономической и национальной безопасности США», — говорится в докладе Клэппера, опубликованном на официальном сайте его ведомства dni.gov.

Редактирование генома человека в недобрых руках действительно может стать открытым ящиком Пандоры. Даже не самое богатое воображение способно обрисовать весьма широкий круг негативных последствий — от создания «универсального солдата» до формирования «модифицированной элиты» —которые могут стать результатом неконтролируемого использования этой технологии. Но с другой стороны, ряд экспертов подчёркивает, что создание улучшенных людей находится за пределами возможностей CRISPR. Так что пока все скептические прогнозы находятся на уровне фантазии создателей сериала «Секретные материалы», где эту систему злодеи использовали для глобального геноцида.